[转帖] 天价基因疗法药物中国降价140万元后，终于有患者用了天价基因疗法药物中国降价140万元后，终于有患者用了

    · 139万基因药如何降低患者自付门槛？

　　曾以一针279万元的价格成为中国最贵药物的波哌达可基注射液（信玖凝），在今年6月份降价140万元后，终于迎来了首位使用的患者。

　　9月9日，第一财经记者从研发厂家信念医药获悉，信玖凝已于近日在天津开出全国首张处方。

　　信玖凝是一款治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）的基因疗法，由中国企业自主研发，也是国内上市的首款腺相关病毒（AAV）载体基因疗法，已于2025年4月获批中国上市。

　　血友病B是因凝血因子Ⅸ（FⅨ）先天缺乏或功能缺陷引发的遗传性出血罕见病，患者被形象地称作“玻璃人”，日常轻微磕碰、活动都可能诱发关节、肌肉出血，严重时会出现颅内出血，直接危及生命。

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　　长期以来，临床标准治疗为凝血因子替代疗法，需患者终身高频静脉输注凝血因子替代制品，不仅带来穿刺损伤、血管硬化、感染与血栓等潜在风险，更因常年药物、康复、手术支出，叠加患者劳动能力受限导致的收入损失，令多数家庭背负沉重治疗负担，临床亟需能从根源改善患者生存状态的创新疗法。

　　和传统终身输注的替代疗法截然不同，信玖凝仅需单次静脉输注，就能将功能性人凝血因子IX基因递送至患者体内，持续自主合成凝血因子，稳定提升并长期维持体内FⅨ活性水平，有望打破血友病B患者终身反复用药的沉重枷锁。

　　曾有血液科医生告诉第一财经记者表示，之所以信玖凝获批一年多时间后，迟迟未迎来使用的患者，价格贵是一大拦路虎。

　　信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士表示，本次信玖凝全国首方顺利开出，标志着公司自主研发的本土基因治疗创新成果的商业化路径走通了，正式落地临床。

　　第一财经记者亦从信念医药了解到，本次首方患者用药顺利，当前凝血因子IX因子活性（FIX:C）水平已显著提升，达到预防出血的治疗目标，后续将长期持续观察疗效及安全性。

　　值得注意的是，虽然信玖凝已进行过降价，但降价后的价格依旧高达139万元，要普及更多的患者仍有挑战。

　　信念医药方面亦表示，该公司联合多方搭建“源头研发+商业化落地+多层次医疗保障”一体化协同体系，同步推进信玖凝纳入各地普惠型商业补充医疗保险，目前该药物已成功纳入北京、重庆、江西、上海、肇庆等多地惠民保，逐步降低患者自付门槛。

　　值得一提的是，信玖凝也在2026年商保创新药目录申请名单中。9月9日，2026年国家医保目录现场谈判与商保创新药目录价格协商已结束。不过，信念医药尚未官宣这款药是否已成功纳入商保创新药目录。

　　(本文来自第一财经)