美国一成年男子接受史上首例在体基因编辑

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近日，美国一名 44 岁的男子接受了基因治疗。与以往基因治疗不同的是，医生们通过静脉注射，直接将矫正基因及相关基因修饰工具导入该男子体内，在 DNA 的正确位置插入矫正基因。这是史上首次直接在患者体内实施基因编辑过程的基因治疗，其目的是治疗该男子患有的罕见遗传病亨特氏综合症。
就 Madeux 的案例而言，他患有亨特氏综合症，DNA 中缺少制造一种酶的基因，因此无法完全降解某些碳水化合物。一些中间代谢物在体内累积，对人体造成伤害。基因治疗后，矫正基因可以指导细胞合成所需的酶，发挥正常功能。
如果这项治疗成功，它将大大促进基因治疗领域的发展。由于新基因的插入位点可以准确控制，治疗的安全性和效果都会提高。如果将治疗扩展到其他遗传疾病，将为更多患者带来希望。