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尊敬的市卫健委领导:
我是一名DMD(杜氏肌营养不良)患儿的家长,特此求助。
DMD是国家《第一批罕见病目录》收录的致死性罕见病,患儿肌肉进行性萎缩,通常10—12岁丧失行走能力,需终身用药和门诊管理。家庭目前面临两个自身无法解决的困难:
一是用不起副作用更小的药。国际指南推荐的新药伐莫洛龙国内已获批,对骨骼和身高副作用小于传统激素,但未纳入医保,全自费年费用十余万元,普通家庭无力承担。
二是门诊负担重。 DMD治疗以门诊为主,“进行性肌营养不良”虽在门特病种库中,但DMD亚型认定和待遇落实在基层不够明确,自付比例仍很高。
恳请贵委在职责范围内帮助:
1. 协调用药渠道。帮助了解眉山或成都哪家定点医院可配备伐莫洛龙,或指导正规获取途径。
2. 指导门特办理。如办理门特认定遇到障碍,恳请协调明确DMD认定标准和所需材料。
3. 提供救助信息。眉山是否有针对罕见病或大病儿童的慈善救助、医疗救助渠道,恳请给予指引。
孩子病情等不起,恳请贵委关注并回复
谢谢!
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